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जीन थेरेपी रक्त विकार हीमोफीलिया के लिए आशाजनक है: डॉक्टर - Haemophilia Treatment Gene therapy

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By ETV Bharat Hindi Team

Published : Apr 17, 2024, 5:40 PM IST

Haemophilia Treatment : वंशानुगत रक्त विकार हीमोफीलिया से पीड़ित लोगों के इलाज के लिए वैज्ञानिक लगातार शोध कर रहे हैं. ताजा शोध के आधार पर डॉक्टरों का कहना है कि हीमोफीलिया के इलाज में जीन थेरेपी आशा की नई किरण है. पढ़ें पूरी खबर..
Haemophilia Treatment
हीमोफीलिया

नई दिल्ली : डॉक्टरों का कहना है कि जीन थेरेपी हीमोफीलिया से पीड़ित लोगों के इलाज की आशा प्रदान करती है, जो एक वंशानुगत रक्त विकार है, जहां एक व्यक्ति रक्त में एक भी क्लॉटिंग कारक के बिना पैदा होता है, जो रक्त का थक्का बनाने के लिए आवश्यक होता है.

चूंकि हीमोफीलिया के मरीज चोट लगने के बाद मजबूत रक्त का थक्का बनाने में असमर्थ होते हैं, इसलिए उनका खून बहता रहता है, जिससे गंभीर मामलों में मृत्यु का खतरा बढ़ जाता है. यहां तक ​​कि मामूली रक्तस्राव प्रकरण के साथ भी, हीमोफीलिया के रोगियों को जोड़ों के क्षतिग्रस्त होने का खतरा होता है, जो बाद में अपंगता और अन्य समस्याओं का कारण बन सकता है.

तन्मय देशपांडे, कंसल्टेंट जनरल पीडियाट्रिक्स एंड पीडियाट्रिक जेनेटिक्स एंड मेटाबॉलिक डिजीज, सर एचएन रिलायंस फाउंडेशन हॉस्पिटल, ने एक न्यूज एजेंसी को बताया कि 'विरासत में मिला विकार जमावट के लिए महत्वपूर्ण थक्के कारकों में कमी या शिथिलता से उत्पन्न होता है, मुख्य रूप से हीमोफिलिया ए में कारक VIII और हीमोफिलिया बी में कारक IX. यह एक्स-लिंक्ड रिसेसिव पैटर्न में विरासत में मिला है, जो पुरुषों में इसकी व्यापकता को समझाता है. महिलाएं वाहक हो सकती हैं या अपने दो एक्स क्रोमोसोम के कारण हल्के लक्षणों का अनुभव करते हैं,'

इसलिए, प्रभावित व्यक्तियों और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं के लिए आनुवंशिक आधार को समझना महत्वपूर्ण है. डॉक्टर ने कहा, आनुवंशिक परामर्श वंशानुक्रम जोखिम का आकलन करने और प्रजनन निर्णयों को सूचित करने में मदद कर सकता है.

हीमोफीलिया एंड हेल्थ कलेक्टिव ऑफ नॉर्थ (एचएचसीएन) के आंकड़ों के अनुसार, भारत में हीमोफीलिया ए से पीड़ित अनुमानित 1,36,000 लोग रहते हैं - जो विश्व स्तर पर दूसरा सबसे बड़ा है। इनमें से वर्तमान में केवल 21,000 ही पंजीकृत हैं.

भारत में हीमोफीलिया के लगभग 80 प्रतिशत मामलों का निदान नहीं हो पाता है क्योंकि कई अस्पतालों और चिकित्सा संस्थानों में रक्त के थक्के जमने की जांच करने की क्षमता नहीं है, जिससे नए मामलों का निदान प्रभावित होता है.

तन्मय ने कहा, 'हीमोफीलिया उपचार के क्षेत्र में, जीन थेरेपी परिवर्तनकारी क्षमता वाले एक उपकरण के रूप में उभरती है.'

उन्होंने बताया कि थेरेपी में रोगियों में थक्के कारक के उत्पादन में कमी के लिए जिम्मेदार अंतर्निहित आनुवंशिक दोष को ठीक करने के लिए कार्यात्मक जीन की सटीक डिलीवरी शामिल है.

उन्होंने कहा, 'वायरल वैक्टर या अन्य डिलीवरी सिस्टम की मदद से, जीन थेरेपी का उद्देश्य शारीरिक संतुलन बहाल करना और शरीर के भीतर थक्के जमने वाले कारकों के निरंतर उत्पादन को सक्षम करना है.'

हाल के नैदानिक ​​परीक्षणों ने उत्साहजनक परिणाम प्रदर्शित किए हैं, जो इस दृष्टिकोण की सुरक्षा और प्रभावकारिता दोनों को उजागर करते हैं. इसमें क्रिश्चियन मेडिकल कॉलेज (सीएमसी) वेल्लोर में मानव नैदानिक ​​परीक्षण शामिल है, जो भारत के लिए पहला है.

सीएमसी के वैज्ञानिकों ने रोगी के हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल में FVIII ट्रांसजीन को व्यक्त करने के लिए एक लेंटिवायरल वेक्टर का उपयोग करने की एक नवीन तकनीक को तैनात किया, जो फिर विशिष्ट विभेदित रक्त कोशिकाओं से FVIII को व्यक्त करेगा.

वर्तमान में, हीमोफीलिया को केवल फैक्टर VIII इन्फ्यूजन से ही हराया जा सकता है. यदि कारक VIII का निवारक प्रशासन हो तो जटिलताओं को रोका जा सकता है, जो दुर्भाग्य से निम्न और मध्यम आय वाले देशों के लिए बहुत महंगा है. हालांकि, जीन थेरेपी बीमारी को ठीक करने में मदद कर सकती है.

एस्टर आरवी अस्पताल के हेमेटोलॉजी के वरिष्ठ सलाहकार अनूप पी ने 'जीन थेरेपी हीमोफिलिया के लिए एक संभावित उपचारात्मक उपचार है. यह एक एडेनोवायरस वेक्टर का उपयोग करता है जहां हीमोफिलिया रोगी के दोषपूर्ण जीन को एक कार्यात्मक जीन द्वारा प्रतिस्थापित किया जाता है. यह उपचार अभी तक पश्चिमी देशों में भी नियमित नैदानिक ​​अभ्यास में उपलब्ध नहीं है,'

उन्होंने कहा, 'जीन थेरेपी गर्भाशय के अंदर एक बच्चे के दोषपूर्ण जीन को संपादित करने में सक्षम बनाती है, जिसे मजबूत पारिवारिक इतिहास के कारण हीमोफिलिया के साथ पैदा होने के लिए जाना जाता है.'

डॉक्टरों ने कहा कि अनुकूलन और दीर्घकालिक प्रभावों पर गहन शोध के साथ, जीन थेरेपी प्रबंधन में एक आदर्श बदलाव और संभावित रूप से हीमोफिलिया के इलाज का वादा करती है.

बता दें कि विश्व हीमोफीलिया दिवस हर साल 17 अप्रैल को थक्के बनाने वाले प्रोटीन के गायब या दोषपूर्ण कारक VIII (FVIII) के कारण होने वाले दुर्बल रक्त विकार के बारे में जागरूकता बढ़ाने के लिए मनाया जाता है.

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