सिकल सेल बीमारी के इलाज के लिए नई जीन थेरेपी कितनी असरदार? जानिए क्या कहते हैं विशेषज्ञ?

सिकल सेल बीमारी (जिसे सिकल सेल एनीमिया भी कहते हैं) विरासत में मिली बीमारियों का एक ग्रुप है जो हीमोग्लोबिन पर असर डालती है. हीमोग्लोबिन रेड ब्लड सेल्स में ऑक्सीजन ले जाने वाला मुख्य प्रोटीन है. आम तौर पर, रेड ब्लड सेल्स (RBCs) गोल और लचीली होती हैं, जिससे वे खून की नसों में आसानी से बह पाती हैं. हालांकि, इस बीमारी में, वे टेढ़ी हो जाती हैं, और एक सख्त, चिपचिपी, सिकल (अर्धचंद्राकार) शेप ले लेती हैं. यह कंडीशन एक जीन म्यूटेशन की वजह से होती है जो हीमोग्लोबिन मॉलिक्यूल पर असर डालती है. जब ये टेढ़ी-मेढ़ी सेल्स छोटी खून की नसों से गुजरती हैं, तो वे आसानी से मुड़ या हिल नहीं पातीं, वे सख्त हो जाती हैं, आपस में चिपक जाती हैं, और खून का बहाव रोक देती हैं. इसके कारण होने वाले अचानक और असहनीय दर्द को "पेन क्राइसिस" या वासो-ऑक्लूसिव क्राइसिस कहा जाता है.

नेशनल हार्ट, लंग, एंड ब्लड इंस्टीट्यूट (NHLBI)- NIH के अनुसार, सिकल सेल क्राइसिस, या वैसो-ऑक्लूसिव क्राइसिस, एक बहुत दर्दनाक कंडीशन है जिसमें ब्लड वेसल ब्लॉक हो जाती हैं. इससे अचानक, तेज दर्द होता है जिसके लिए अक्सर हॉस्पिटल में या मेडिकल देखरेख में इलाज की जरूरत होती है. सिकल सेल बीमारी वाले लोगों को दूसरी गंभीर हेल्थ प्रॉब्लम भी हो सकती हैं, जिसमें पुराना दर्द, स्ट्रोक, फेफड़ों की समस्याएं, आंखों की समस्याएं, इन्फेक्शन और किडनी की बीमारी शामिल है.

सिकल सेल बीमारी के इलाज के लिए नई जीन थेरेपी कितनी असरदार? (GETTY IMAGES)

स्क्रीनिंग और सही इलाज से किया जा सकता है मैनेज
सिकल सेल बीमारी जिंदगी भर चलने वाली बीमारी है जिसे स्क्रीनिंग और इलाज से मैनेज किया जा सकता है. इलाज से लक्षणों को कम करने, बीमारी को मैनेज करने और जीने की उम्मीद बढ़ाने में मदद मिलती है. सही देखभाल से, सिकल सेल बीमारी वाले कई लोग खुशहाल जिंदगी जी सकते हैं और ज्यादातर एक्टिविटीज में सुरक्षित रूप से हिस्सा ले पाते हैं.

इलाज के लिए नई जीन थेरेपी बेहद कारगर
नेशनल लाइब्रेरी ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित एक शोध के मुताबिक, जीन थेरेपी सिकल सेल एनीमिया के लिए सबसे मॉडर्न और क्रांतिकारी इलाज है. US रेगुलेटर FDA से मंजूर इस थेरेपी में बीमारी को जड़ से ठीक करने की क्षमता है. दिसंबर 2023 में U.S. FDA से मंजूर दो नई जीन थेरेपी का नाम कैसगेवी और लाइफजेनिया है. दोनों सेल-बेस्ड जीन थेरेपी हैं जिन्हें सिकल सेल बीमारी (SCD) से पीड़ित 12 साल और उससे ज्यादा उम्र के मरीजों के इलाज के लिए डिजाइन किया गया है. इनके साथ ही, इस बीमारी के इलाज में क्रिजानलिजुमैब (इंजेक्शन) और वोक्सेलोटोर जैसी दवाएं, साथ ही हाफ-मैच बोन मैरो ट्रांसप्लांट शामिल हैं.

भारत में सिकल सेल डिजीज की स्थिति और चुनौतियां
दुनिया भर में सिकल सेल डिजीज (SCD) के साथ पैदा होने वाले बच्चों में भारत का हिस्सा बहुत बड़ा है और उप-सहारा अफ्रीका के बाद भारत इस बीमारी का दूसरा सबसे बड़ा वैश्विक बोझ उठाता है. वैश्विक स्तर पर नवजात शिशुओं में SCD के लगभग 14.5 फीसदी मामले भारत में ही दर्ज होते हैं. यह बीमारी मुख्य रूप से मध्य, पश्चिम और दक्षिण भारत के आदिवासी क्षेत्रों में केंद्रित है. सबसे अधिक मामले मध्य प्रदेश, छत्तीसगढ़, महाराष्ट्र, गुजरात, ओडिशा, झारखंड और राजस्थान से आते हैं. मौजूदा चुनौतियों में अलग-अलग स्क्रीनिंग, सीमित भौगोलिक पहुंच, सामाजिक कलंक और इलाज का ज्यादा खर्च शामिल हैं.

2047 तक इस बीमारी को पूरी तरह से खत्म करने का लक्ष्य
नेशनल लाइब्रेरी ऑफ मेडिसिन के मुताबिक, भारत में अनुमानित 2 से 4 करोड़ लोग सिकल सेल ट्रेट (वाहक) के साथ जी रहे हैं, जबकि लगभग 100,000 से 150,000 लोग सिकल सेल रोग (पीड़ित) से ग्रसित हैं. भारत सरकार द्वारा शुरू किए गए 'नेशनल सिकल सेल एनीमिया एलिमिनेशन मिशन' (NSCAEM) का लक्ष्य 2047 तक इस बीमारी को पूरी तरह से खत्म करना है. इस मिशन के तहत, कैरियर्स की पहचान करने के लिए भारी संख्या में लोगों की स्क्रीनिंग की जा रही है. अब तक 6.97 करोड़ से अधिक लोगों की जांच की जा चुकी है और करोड़ों जेनेटिक स्टेटस कार्ड बांटे गए हैं ताकि शादी से पहले या गर्भधारण के समय सही निर्णय लिया जा सके.

सिकल सेल बीमारी के इलाज के लिए नई जीन थेरेपी कितनी असरदार? (GETTY IMAGES)

सिकल सेल एनीमिया के लक्षण
मायो क्लिनिक के अनुसार, सिकल सेल एनीमिया के लक्षण आमतौर पर 6 महीने की उम्र के आसपास दिखते हैं. ये हर व्यक्ति में अलग-अलग होते हैं और समय के साथ बदल सकते हैं. लक्षणों में ये शामिल हो सकते हैं...

• एनीमिया- सिकल सेल आसानी से टूटकर मर जाते हैं. आम तौर पर रेड ब्लड सेल्स लगभग 120 दिन तक जिंदा रहते हैं, उसके बाद उन्हें बदलने की जरूरत होती है. लेकिन सिकल सेल आमतौर पर 10 से 20 दिनों में मर जाते हैं, जिससे रेड ब्लड सेल्स की कमी हो जाती है. इसे एनीमिया कहते हैं. पर्याप्त रेड ब्लड सेल्स के बिना, शरीर को पर्याप्त ऑक्सीजन नहीं मिल पाती है. इससे थकान होती है.
• दर्द के दौरे- समय-समय पर बहुत ज्यादा दर्द के दौरे, जिन्हें पेन क्राइसिस कहते हैं, सिकल सेल एनीमिया का एक बड़ा लक्षण है. दर्द तब होता है जब सिकल के आकार के रेड ब्लड सेल्स छोटी ब्लड वेसल से छाती, पेट और जोड़ों तक खून के बहाव को रोकते हैं.
• दर्द की तेजी अलग-अलग होती है और यह कुछ घंटों से लेकर कुछ दिनों तक रह सकता है. कुछ लोगों को साल में बस कुछ ही पेन क्राइसिस होते हैं. दूसरों को साल में एक दर्जन या उससे ज्यादा होते हैं. बहुत ज्यादा पेन क्राइसिस में हॉस्पिटल में रहना पड़ता है. इसके साथ ही सिकल सेल एनीमिया वाले कुछ लोगों को हड्डी और जोड़ों के नुकसान, अल्सर और दूसरी वजहों से पुराना दर्द भी होता है.
• हाथों और पैरों में सूजन- सिकल के आकार की रेड ब्लड सेल्स हाथों और पैरों में ब्लड सर्कुलेशन को रोकती हैं, जिससे उनमें सूजन आ सकती है.
• बार-बार इन्फेक्शन होना- इन्फेक्शन से बचाने के लिए स्प्लीन जरूरी है. सिकल सेल्स स्प्लीन को नुकसान पहुंचा सकती हैं, जिससे इन्फेक्शन होने का खतरा बढ़ जाता है. सिकल सेल एनीमिया वाले शिशुओं और बच्चों को आमतौर पर निमोनिया जैसे जानलेवा इन्फेक्शन से बचाने के लिए वैक्सीनेशन और एंटीबायोटिक्स दी जाती हैं.
• विकास में देरी या प्यूबर्टी- रेड ब्लड सेल्स शरीर को विकास के लिए जरूरी ऑक्सीजन और न्यूट्रिएंट्स देती हैं. हेल्दी रेड ब्लड सेल्स की कमी से शिशुओं और बच्चों में विकास धीमा हो सकता है और टीनएजर्स में प्यूबर्टी में देरी हो सकती है.
• देखने में दिक्कत- आंखों में खून पहुंचाने वाली छोटी ब्लड वेसल सिकल सेल्स से बंद हो सकती हैं. इससे आंख का वह हिस्सा खराब हो सकता है जो विज़ुअल इमेज को प्रोसेस करता है, जिसे रेटिना कहते हैं, और इससे देखने में दिक्कत हो सकती है.

(डिस्क्लेमर: यहां दी गई सभी हेल्थ जानकारी और सुझाव सिर्फ आपकी समझ के लिए हैं. यह जानकारी साइंटिफिक रिसर्च, स्टडीज और मेडिकल और हेल्थ एक्सपर्ट्स की सलाह के आधार पर दी जा रही है. हालांकि, इन टिप्स को फॉलो करने से पहले हमेशा अपने डॉक्टर से सलाह लेना सबसे अच्छा है.